Het bloeddrukmedicijn guanabenz kan de zeldzame hersenziekte vanishing white matter vertragen of zelfs stoppen, blijkt uit onderzoek van het Emma Kinderziekenhuis van het Amsterdam UMC. Voor de erfelijke aandoening was nog geen behandeling die het ziekteverloop op die manier kon beïnvloeden.
Vanishing white matter (VWM) is een erfelijke ziekte, waarbij de witte stof in het brein van patiënten verdwijnt. Deze stof geeft signalen door tussen verschillende hersengebieden. De ziekte treft vooral kinderen tussen de één en zes jaar en is erg zeldzaam. Wereldwijd wordt naar schatting één op de 100.000 kinderen met de ziekte geboren.
De ziekte wordt veroorzaakt door een fout in de manier waarop het lichaam reageert op stressfactoren, zoals koorts of virussen. Bij kinderen met VWM is die stressreactie er altijd, ook als er geen reden voor is. Patiënten komen uiteindelijk in een rolstoel terecht, kunnen moeilijk praten of kunnen niet meer eten zonder een sonde.
Guanabenz lijkt de stressreactie te remmen, blijkt uit het onderzoek. Daarin kregen 33 kinderen uit verschillende landen het bloeddrukmiddel. Onderzoekers volgden de kinderen vier jaar lang en vergeleken het verloop van hun ziekte met een vergelijkingsgroep van 66 eerdere patiënten die het middel niet kregen.
De kinderen die guanabenz kregen kwamen minder snel of minder vaak in een rolstoel terecht. Daarnaast overleden tijdens het onderzoek geen kinderen, terwijl in de vergelijkingsgroep vijf kinderen overleden. Bovendien bleek uit MRI-scans dat bij de kinderen die guanabenz kregen de witte stof minder snel achteruitliep.
De onderzoekers benadrukken dat het middel de ziekte niet geneest. Als de behandeling stopt, verdwijnt het effect ook.
Daarnaast is de vergelijkingsgroep geen controlegroep, wat betekent dat er geen gelijktijdige test was met kinderen die guanabenz niet kregen. "Maar dit onderzoek markeert zeker een keerpunt", zegt hoogleraar kinderneurologie Marjo van der Knaap.
Guanabenz wordt niet meer gemaakt, omdat er andere middelen zijn die beter werken tegen een hoge bloeddruk. Het Amsterdam UMC heeft het middel specifiek voor het onderzoek laten maken.
Daarnaast is behandeling met guanabenz alleen in onderzoeksverband mogelijk, omdat het middel nog niet geregistreerd is voor de behandeling van VWM. Het Amsterdam UMC is wel bezig om het middel goedgekeurd te krijgen.
Source: Nu.nl algemeen